Redacción Ciencia.- Una niña de seis años ha fallecido en China tras recibir una terapia experimental de edición genética dirigida al cerebro para tratar la enfermedad que padecía, según denuncia un reportaje de investigación periodística realizado por el equipo de redacción de la revista científica Science.
La niña padecía un leve retraso del desarrollo debido a un síndrome neurológico asociado con retraso cognitivo y autismo: el de Snijders-Blok-Campeau.
Muerte tras terapia genética cerebral
Recibió una infusión en la médula espinal de una cantidad enorme de virus portadores de un editor de bases CRISPR, encaminado a corregir una letra del gen afectado de expresión cerebral, y murió por una reacción inmunitaria grave siete días después de recibir el tratamiento.
La terapia fue sufragada por sus padres, con 860.000 dólares, y realizada en el Hospital Xinhua de Shanghái, bajo el liderazgo de Zilong Qiu, uno de los neurocientíficos que compiten por aplicar una versión específica de la técnica de edición genética CRISPR en niños con enfermedades raras.
Alertas preclínicas y ensayo en Shanghái
La investigación llevada a cabo por los periodistas desvela que Qiu y su equipo publicaron a principios de 2026 en la revista Nature los resultados de estudios en animales relacionados con el ensayo de esta niña, pero en ningún momento hicieron referencia a ella.
En aquella publicación se informaba de que, en los ratones y primates no humanos con los que se hizo el ensayo en animales, aparecieron fallos hepáticos y renales, un indicativo de que había que revisar el procedimiento antes de proceder con seres humanos.
Según las informaciones de Science, los investigadores chinos habrían ignorado estas alertas preclínicas y decidido continuar con el experimento, que ha terminado con la trágica muerte de la niña.
La ficha del ensayo que llevan a cabo Qiu y su equipo, de hecho, no se actualiza desde 2025.
Las terapias experimentales de un solo paciente suelen alcanzar grandes titulares en los medios y abrir telediarios. Cuando funcionan. Son procedimientos terapéuticos arriesgados, todavía no aprobados formalmente, en los que se evalúa la seguridad y eficacia de los nuevos tratamientos propuestos en un solo paciente, en ausencia de cualquier otra cura», explica el científico español Lluís Montoliu.
Ahora bien, si algo va mal, no solemos enterarnos, a no ser que las consecuencias sean fatales para el paciente y la noticia escale de nuevo a titulares por el perjuicio causado», recuerda el investigador en el Centro Nacional de Biotecnología (CNB-CSIC) y en el CIBERER-ISCIII, en una reacción recogida por Science Media Centre.