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Una forma para alteración genética ofrece esperanza ante enfermedades letales

Una forma para alteración genética ofrece esperanza ante enfermedades letales
Una forma para alteración genética ofrece esperanza ante enfermedades letales

Fibrosis quística

LONDRES.- Científicos estadounidenses han dado un importante paso para alterar el curso de enfermedades devastadoras como la fibrosis quística, la distrofia muscular y algunos cánceres al descubrir una nueva vía para alterar el código genético.

El descubrimiento, presentado en el último número de la revista científica «Nature», es presentado por sus autores como «el nuevo milagro de la nueva medicina», ya que podría ser el camino de evitar enfermedades genéticas potencialmente letales.

Por primera vez, investigadores del University of Rochester Medical Centre (EEUU) consiguieron modificar de manera artificial el ARN mensajero (ARNm), el ácido ribonucleico que contiene la información genética procedente del ADN y que interviene en la síntesis de las proteínas, es decir, el elemento decisivo que sirve para determinar el orden en que se unirán los aminoácidos.

El código genético es el conjunto de instrucciones que ayudan a la célula a elaborar una determinada proteína y es clave en el proceso de producción del ARNm, que obtiene esas instrucciones del ADN y dirige los pasos necesarios para crear una proteína.

Al alterarlo, se consigue una proteína diferente, lo que puede evitar que la persona en cuestión contraiga la dolencia genética.

El jefe de bioquímica y biofísica de la universidad estadounidenses, Robert Bambara, explicó que «la capacidad de manipular la producción de una proteína procedente de un gen determinado es el nuevo milagro de la medicina moderna».

«Este es realmente un concepto poderoso que se puede utilizar para intentar suprimir la tendencia de los individuos a contraer determinadas dolencias genéticas debilitantes y, algunas veces, letales, enfermedades genéticas que cambiarán sus vidas para siempre», señaló el profesor Bambara en el estudio.

La producción de proteínas es un proceso con errores y mutaciones del DNA y el ARNm puede conducir a proteínas defectuosas que tienen el potencial de causar el daño irreversible al individuo afectado.

En su estudio, los investigadores se centraron en un tipo común de mutación que ocurre cuando una molécula de ARNm contiene una señal prematura para detenerse, algo que en la jerga médica se conoce como una «secuencia prematura de parada».

Esta secuencia «ordena» a célula que deje de leer las instrucciones genéticas a mitad del proceso, lo que tiene como consecuencia la creación de una proteína incompleta y acortada.

Bambara y su equipo lograron alterar el ARNm de manera que convertía la señal de detenerse en una señal de continuar.

El resultado fue que la célula podía leer las instrucciones genéticas a lo largo de todo el proceso y crear una proteína normal y completa, algo que se logró tanto en experimentos in vitro como en su aplicación en células de la levadura.

«Estamos ante un hallazgo apasionante. Nadie imaginó posible que se pudiera alterar una secuencia de parada en la manera en la que lo hemos hecho y permitir que la traslación continuara ininterrumpida como si nunca se hubiera parado», dijo el profesor Yi-Tao Yu.

Se considera que una tercera parte de las dolencias genéticas son consecuencia de la presencia de las secuencias de parada prematura que causa la alteración negativa de las proteínas.

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